Praktijkgerichte nascholing over farmacotherapie in de eerste lijn
Menu

De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten

Om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren, zijn er speciale maatregelen ingevoerd in Europa, zoals het verkrijgen van tien jaar exclusiviteit op de markt. Ondanks deze stimulerende maatregelen, vordert de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen langzaam, vooral voor kinderen. Voor veel patiënten met een zeldzame ziekte is er nog geen goedgekeurd, beschikbaar en betaalbaar geneesmiddel voorhanden. Wanneer er geen adequate behandeling bestaat en/of patiënten niet kunnen deelnemen aan klinische onderzoeken, kunnen zij bij hoge uitzondering een niet-geregistreerd (wees)geneesmiddel voorgeschreven krijgen via zogeheten ‘compassionate use’ of ‘named patient’ programma’s (NPP’s). De vergoeding van weesgeneesmiddelen, waarbij veel bekostigingsproblemen zijn, wordt in fasen overgeheveld van het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) naar de ziekenhuisbekostiging.

Log nu in om het volledige artikel te bekijken of om te reageren.

Abonneren

Informatie over dit artikel

Auteurs Kreeftmeijer-Vegter, A.R., DVM, PhD,
Thema Nieuwe middelen
Publicatie 16 december 2015
Editie PiL - Jaargang 19 - editie 4 - Editie 4, 2015