Een blauwdruk voor de toekomst van geneesmiddelenontwikkeling

De huidige wijze van geneesmiddelenontwikkeling kunnen wij ons binnenkort niet meer veroorloven. De kosten stijgen voortdurend, met als gevolg hogere prijzen en toenemende zorg bij verzekeraars over de vraag of dit zo door kan gaan en over de kosteneffectiviteit. Ondanks alle pogingen om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen te stroomlijnen blijven de kosten stijgen en duurt het te lang voordat nieuwe geneesmiddelen op de markt komen.
De auteur van het onderhavige artikel heeft over deze problemen met de meeste groepen van betrokkenen gesproken en een blauwdruk samengesteld van een nieuwe wijze van geneesmiddelen ontwikkelen. De huidige wijze is geleidelijk onder invloed van steeds toenemende eisen voor registratie tot stand gekomen maar te ingewikkeld, te langdurig en te weinig flexibel geworden met verschillende fasen en een te hoog percentage afvallers.
De nieuwe blauwdruk gaat uit van de volgende vereisten: eenvoud en flexibiliteit, toepasbaar bij verschillende therapeutische behoeften, voldoende gegevens voor succesvolle registratie en vaststelling van de therapeutische waarde. Soms is het nodig patiënten reeds met het middel te kunnen behandelen terwijl nog gegevens betreffende vergelijking van de werkzaamheid met andere middelen en zeldzame bijwerkingen worden verzameld. De auteur noemt zeven gebieden waar verandering nodig is:
1. samenwerking van belanghebbenden (onderzoeksconsortia, farmaceutische bedrijven, verzekeraars);
2. overeenstemming betreffende de doelen van de klinische ontwikkeling tussen farmaceutische bedrijven, registratieautoriteiten en verzekeraars;
3. meer flexibiliteit van onderzoeksopzet, statistisch-analytische methoden en criteria voor positieve uitkomsten;
4. meer flexibiliteit van vergoedingssystemen (denk aan verschillende indicaties voor een geneesmiddel met verschillende prijzen);
5. de vereisten voor registratie moeten rationeler worden en de bureaucratie moet worden verminderd;
6. de vaststelling van de verhouding tussen voor- en nadelen moet worden verbeterd en meer consistent gemaakt;
7. er moet meer gebruik worden gemaakt van stratificering en ‘personalized medicine’ met inbegrip van ‘biomarkers’ en gevalideerde surrogaatparameters.
De belangrijkste onderliggende gedachte is dat er een gemeenschappelijk belang van alle betrokken partijen is en dat er daarom meer samenwerking nodig is. De schrijver hoopt met zijn blauwdruk een aanzet te hebben gegeven tot een internationale discussie over dit belangrijke onderwerp.

Opmerking referent: dit is een belangrijk en nuttig initiatief om de verstarring van het proces van de geneesmiddelenontwikkeling los te weken en de discussie daarover op gang te brengen. Hoe een en ander moet worden verwerkelijkt is niet duidelijk. Er zullen echter nog wel enkele mogelijk nuttige geneesmiddelen sneuvelen voordat we de vruchten van dit initiatief gaan plukken.

Belangenverstrengeling: niet vermeld.

Barker R. A flexible blueprint for the future of drug development. Lancet 2010;375:357-9.