Praktijkgerichte nascholing over farmacotherapie in de eerste lijn
Menu

Orphan diseases en orphan drugs:wordt het tijd voor een nieuwe en betere omschrijving van deze begrippen?

Door op 01-08-2006

De term ‘orphan disease’ is niet absoluut gedefinieerd. Enerzijds slaat hij op ziekten die van de medische wetenschap nauwelijks aandacht krijgen. Zo worden bijvoorbeeld de ziekte van Fabry en alveolaire echinokokkose, die zelden voorkomen, maar ook aandoeningen die uitgebreid voorkomen, zoals rookverslaving, tot de orphan diseases gerekend. Anderzijds, meer specifiek heeft de term eenvoudigweg betrekking op ziekten die maar bij een klein aantal mensen in een populatie voorkomen. De onduidelijkheid in deze definitie wordt nog verder aangewakkerd doordat men in verschillende landen een andere maat hanteert voor de frequentie waarmee een ziekte in de populatie voorkomt alvorens een ziekte als orphan disease te bestempelen. Ter illustratie: in de VS is de definitie ‘een ziekte die bij minder dan 200.000 personen in de populatie optreedt’. In Japan is dit aantal 50.000 en in Australië 2000. Betrokken op 10.000 inwoners betekent dit een spreiding van 1-8 gevallen per 10.000 inwoners. De Europese Commissie hanteert een definitie van een frequentie van minder dan 5 ziektegevallen per 10.000 inwoners. De WHO houdt een frequentie aan van 6,5-10 gevallen per 10.000 inwoners.

Log nu in om het volledige artikel te bekijken of om te reageren.

Abonneren

Informatie over dit artikel

Thema Redactioneel
Publicatie 1 augustus 2006
Editie PiL - Jaargang 10 - editie 8 - Editie 8, 2006